Še en korak na poti do ozdravitve za sladkorno boleznijo tipa 1

Nekaj ​​mesecev nazaj, je postalo znano zaradi preboj pri iskanju učinkovitih zdravil za zdravljenje sladkorne bolezni tipa 1. Medtem ko se veselimo dodatnih podatkov. Znanstveniki na Univerzi Harvard so poročali, da so razvili način za množično proizvodov v laboratoriju iz izvornih celic normalno delujoč, zrele, ki proizvajajo inzulin beta celic

trebušna slinavka. In v zadostnih količinah, da bolniki s presajenimi katerih beta-celice so ubili lastnega imunskega sistema.

Metoda Avtorji trdijo, da je zdaj človeštvo dobesedno korak stran od uresničitve sanj milijonov bolnikov in njihovih družin - popolna ozdravitev sladkorno boleznijo tipa 1. Med njimi - in glavni avtor objave v reviji Cell delo, biolog, strokovnjak za izvornih celic Douglas Melton (Douglas Melton). Ko je pred približno 20 leti, je bil njegov sinček, in kasneje njegova hči z diagnozo "sladkorno boleznijo tipa 1", znanstvenik posvetil svoje življenje in kariero v znanosti in iskanje načinov zdravljenja prepričani, je to storil.

nadomestne celice

Kot je znano, trebušna slinavka podnevi uravnava ravni glukoze v krvi z izločanjem iz beta celic, ki se nahajajo v tako imenovanih Langerhansovih otočkov, hormona inzulina. V diabetesa tipa so 1 celice telesa lasten imunski sistem, iz neznanih razlogov še prodrejo v Langerhansovih otočkih in uniči beta celic. Pomanjkanje inzulina povzroči hude posledice, kot okvarjenim delovanjem srca, izguba vida, možgansko kap, ledvično odpoved in druge. Bolniki imajo življenje, večkrat na dan, da bi si injekcijo, ki se ujemajo odmerke inzulina an, vendar povsem natančno ujemanje z naravnim procesom sproščanja hormona v krvi, da se doseže vse enako je nemogoče.

Znanstveniki po vsem svetu že desetletja iščejo načine za nadomestitev izgubljenih zaradi avtoimunskega procesa beta celic. Zlasti smo razvili postopek za presaditev otočkov celic (otočkov celic) smo izolirali iz pancreases dajalca. Vendar pa ta metoda je še vedno eksperimentalna, ki so zaradi pomanjkanja organov donatork je le majhno število bolnikov. Poleg tega je presaditev donatorskih celic, za preprečevanje zavrnitve zahteva stalno uporabo močnih imunosupresivnimi zdravili z vsemi pripadajočimi negativnih stranskih učinkov.

Po izolaciji leta 1998 embrionalnih matičnih celic s potencialom, da se spremenijo v kateri koli celico v telesu, je cilj številnih raziskovalnih skupin začelo iskati načinov za pridobitev delovanje beta celic je eden izmed njih. Nekaj ​​ekip je uspeloin vitro (Zunaj živem organizmu) preoblikovanje izvornih celic izvornih celic (prekurzorjev) otočkaste celice, ki jih nato dozori, ko so izpostavljeni organizmov posebej, pridobljene linije in laboratorijske živali začeli izločati inzulin. Proces zorenja traja približno šest tednov.

Še posebej je ta uspeh dosegli s strokovnjaki z Univerze v Kaliforniji (San Diego). 9. september 2014, ki jih je skupaj z lokalnim ViaCyte biotehnološka podjetja, je napovedal začetekprva te vrste kliničnih raziskavah VC-01 poskusno zdravilo predstavlja vrsto vzgojenih iz matičnih celic embrionalnih beta prekurzorji celice so dani na polprepustno membrano. Pričakovati je, da v prvi fazi poskusov, namenjenih za oceno učinkovitosti, prenašanja in varnosti različnih odmerkov zdravila v zadnjih dveh letih, je približno bo sodelovalo 40 bolnikov. Raziskovalci pričakujejo, da bodo obetavne rezultate, dobljene v poskusih na živalih ponovi pri ljudeh, in vsadi pod kožo predhodnikov beta celic zrel in začeti proizvodnjo pravo količino inzulina telesa, ki bo omogočila bolnikom odreči injekcije.

Poleg zarodka vir izvornih celic za proizvodnjo otočkov celic lahko inducirani pluripotentnimi zarodnimi celicami (IPSC) - nezrele celice reprogramirati iz zrel in potencialno lahko specializirani za vse vrste celic prisotne v organizmu odraslih. Vendar pa so poskusi pokazali, da je ta proces zelo zapleten in dolg, in iz tega izhajajoče beta-celice so prikrajšani za mnoge značilnosti "avtohtonih" celice.

Pol litra beta celic

Medtem, skupina Melton je dejal, da se je razvil metodo, ki vam omogoča, da bi se izognili vse pomanjkljivosti - vir otočkov celic so lahko embrionalne matične celice ali IPSC, celoten proces poteka in vitro, in izhod v 35 dneh od prejema pol litrski kozarec s 200 milijoni zrelih, dobro delujočih celic beta, ki je teoretično dovolj za eno presaditev bolnikov. Melton sam opisal nastalo protokol "ponovljiva, vendar pa je zelo naporno." "Ni čarovnija, le desetletje trdega dela," - navaja njegova revija Znanost. Protokol vključuje postopno uvajanje zelo natančno ujemala kombinacije petih različnih rastnih faktorjev in 11 molekularnih faktorjev.

Medtem ko je Melton Postopek pokazale odlične rezultate pri poskusih v mišjem modelu sladkorno boleznijo tipa 1. Dva tedna po transplantaciji so diabetične miši telesni izpeljani iz izvornih celic človeških pankreasnih beta-celic začela tvori dovolj insulina za zdravljenje živali.

Vendar pa je pred nadaljevanjem človeških poskusov, Melton in njegovi sodelavci morajo rešiti še en problem - kako zaščititi presaditev pred napadom imunskega sistema. Isti avtoimunski proces, ki je postal vzrok bolezni lahko vplivajo na nove beta celice, pridobljene iz bolnikovih lastnih IPSC in otočkov celic, pridobljenih iz embrionalnih matičnih celic lahko postane tarča za normalen imunski odziv, kot tuji agenti. Trenutno Melton je skupina, v sodelovanju z drugimi raziskovalnimi centri delajo na tem, kako najbolj učinkovito rešitev tega problema. Med možnostmi - prostor novih beta celic v določenem zaščitnim pokrovom ali jih spremeniti, tako da se ni mogel upreti napad imunskih celic.

Melton ne dvomi, da se bo ta težava premagati. Po njegovem mnenju bo klinično preskušanje z njegovo metodo začeli v naslednjih nekaj letih. "Zdaj smo samo en korak od cilja," - je dejal.